व्याख्याकार: थैलेसीमिक्स के लिए मौखिक दवा आशा

अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए) ने हाल ही में अल्फा या बीटा थैलेसीमिया वाले वयस्कों में एनीमिया के लिए पहली मौखिक दवा मितापिवेट को मंजूरी दे दी है। यह सफलता आधान-निर्भर और गैर-आधान-आश्रित दोनों रोगियों को नई आशा प्रदान करती है, उनमें से कई दशकों से बार-बार रक्त आधान पर निर्भर हैं। यह दवा, जो जनवरी के अंत तक अमेरिका में अक्वेस्मे ब्रांड नाम के तहत उपलब्ध होगी, ने विशेषज्ञों के साथ-साथ भारत में थैलेसीमिक्स के बीच भी उत्साह पैदा कर दिया है, जो उम्मीद कर रहे हैं कि यह अंततः देश में उपलब्ध होगी।

थैलेसीमिया एक वंशानुगत/आनुवंशिक रक्त विकार है जिसमें शरीर अपर्याप्त या असामान्य हीमोग्लोबिन का उत्पादन करता है, जिससे लाल रक्त कोशिकाएं (आरबीसी) समय से पहले टूटने लगती हैं, जिससे क्रोनिक एनीमिया और रक्त संक्रमण पर निरंतर निर्भरता होती है। ये तब से शुरू हो जाते हैं जब बच्चा छह महीने का हो जाता है और जीवन भर, हर तीन से चार सप्ताह में इसकी आवश्यकता होती है।

दुनिया की थैलेसीमिया राजधानी

दुनिया का हर आठवां थैलेसीमिया रोगी भारत में रहने के कारण, इसे दुनिया की थैलेसीमिया राजधानी होने का संदिग्ध गौरव प्राप्त है। वर्तमान में 2,00,000 से अधिक भारतीय थैलेसीमिया से प्रभावित हैं और अनुमानित 35-45 मिलियन इसके वाहक हैं। प्रत्येक वर्ष लगभग 10,000-15,000 बच्चे गंभीर थैलेसीमिया मेजर के साथ पैदा होते हैं।

अब तक, रक्त आधान अधिकांश रोगियों के लिए मुख्य उपचार बना हुआ है, अन्य में अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण और हाल ही में, जीन थेरेपी (भारत में उपलब्ध नहीं है)। चूंकि दोनों उपचार काफी महंगे हैं, ट्रांसफ्यूजन एक व्यवहार्य विकल्प है, लेकिन गंभीर और कभी-कभी घातक दुष्प्रभावों के बिना नहीं।

“200 से 300 मिलीलीटर रक्त आधान के लिए, रोगियों को 200 से 300 मिलीलीटर आयरन भी मिलता है जो यकृत, हृदय, मस्तिष्क, पिट्यूटरी पर जमा हो जाता है, जिससे शारीरिक विकृति और रुग्णता और यहां तक ​​कि मृत्यु भी हो जाती है। थैलेसीमिक्स को आजीवन आयरन चेलेटर्स (आयरन अधिभार को रोकने वाली दवाएं) का उपयोग करना पड़ता है,” हेमेटोलॉजी, हेमाटो-ऑन्कोलॉजी और बोन मैरो ट्रांसप्लांट, फोर्टिस के निदेशक डॉ. राहुल भार्गव बताते हैं। गुरूग्राम.

परीक्षणों से पता चला है कि मितापिवेट आरबीसी में पाइरूवेट कीनेज को सक्रिय करता है, जो एक सेलुलर तंत्र है, ताकि वे लंबे समय तक जीवित रह सकें, जिससे उच्च हीमोग्लोबिन स्तर और कम रक्त संक्रमण होता है, उन्होंने आगे कहा।

मरीज इसकी उम्मीद कब कर सकते हैं

लेकिन भारत में इस नई गेम-चेंजर दवा की उपलब्धता की क्या संभावना है? विशेषज्ञ आशान्वित हैं लेकिन चुनौतियों के प्रति सचेत भी हैं। भारतीय चिकित्सा अनुसंधान परिषद के पूर्व महानिदेशक डॉ. एनके गांगुली कहते हैं, “जब तक खुली लाइसेंसिंग या सीमित लाइसेंसिंग नहीं होती है, तब तक यह अनिश्चित है कि भारतीय मरीजों को अगले कुछ वर्षों में दवा तक पहुंच मिलेगी या नहीं, या अगर यह उपलब्ध हो जाती है तो वे इसे खरीद भी पाएंगे या नहीं।”

रोगियों की बड़ी संख्या के बावजूद, थैलेसीमिया दवाओं का बाजार आम दवाओं की तुलना में बहुत छोटा है। इसके अलावा, चूंकि यह एक पेटेंट दवा है, इसलिए निकट भविष्य में इसके जेनेरिक संस्करण की उपलब्धता की संभावना काफी कम है, ऐसा डॉ. अनुपम सचदेवा, बाल चिकित्सा हेमेटोलॉजी, सर गंगा राम अस्पताल, नई दिल्ली का कहना है।

भविष्य के लिए रोडमैप

डॉ. गांगुली का सुझाव है कि थैलेसीमिक्स इंडिया, थैलेसीमिया फेडरेशन ऑफ इंडिया या मरीजों के कार्यकर्ता समूहों जैसे निकायों को भारत सरकार से दवा बनाने वाली दवा कंपनी एगियोस फार्मास्यूटिकल्स के साथ भारत में इसकी अंतिम उपलब्धता के बारे में बातचीत करने का अनुरोध करना चाहिए।

थैलेसीमिया पेशेंट्स एडवोकेसी ग्रुप की सचिव अनुभा तनेजा मुखर्जी का कहना है कि वे जल्द ही सरकार को एक प्रतिनिधित्व देने जा रहे हैं। उनकी बुनियादी मांगों में यह शामिल होगा कि एगियोस को पंजीकरण के लिए आवेदन करने के लिए आमंत्रित किया जाना चाहिए; यदि वे आवेदन करते हैं, तो उन्हें शीघ्र स्वीकृति दी जानी चाहिए; और सबसे महत्वपूर्ण, कीमत कम करने या कोई अनिवार्य लाइसेंसिंग व्यवस्था लागू करने के लिए मजबूर होने के बजाय, सरकार को कंपनी के साथ इसकी कीमत पर बातचीत करनी चाहिए।

जैसा कि डॉ. सचदेवा बताते हैं, अगर मिटापिवेट (जैसा कि परीक्षणों से पता चला है) थैलेसीमिया के 30 प्रतिशत रोगियों में भी आधान के भार को 40 से 50 प्रतिशत तक कम कर सकता है, तो यह रोगियों के लिए एक वरदान होगा और आपातकालीन और अन्य गंभीर मामलों के लिए रक्त की उपलब्धता को मुक्त करेगा।

इस बीच, एगियोस फार्मास्यूटिकल्स के वरिष्ठ निदेशक, कॉर्पोरेट संचार, इमोन नोलन के अनुसार, एगियोस की भारत में व्यावसायिक रूप से मितापिवेट लॉन्च करने की कोई मौजूदा योजना नहीं है। “हालांकि, एगियोस का ग्लोबल मैनेज्ड एक्सेस प्रोग्राम भारत में थैलेसीमिया से पीड़ित पात्र रोगियों को इस दवा तक पहुंचने का मार्ग प्रदान करता है, जो निर्धारित मानदंडों को पूरा करने के अधीन है,” उन्होंने आगे कहा।