वैज्ञानिकों का कहना है कि नया जीन थेरेपी दृष्टिकोण एएलएस को उलट सकता है

तेल अवीव (इज़राइल), 14 नवंबर (एएनआई/टीपीएस): अंतरराष्ट्रीय वैज्ञानिकों की एक टीम ने एक अभूतपूर्व खोज की है जो लंबे समय से लाइलाज मानी जाने वाली घातक न्यूरोडीजेनेरेटिव बीमारी एमियोट्रोफिक लेटरल स्क्लेरोसिस (एएलएस) के प्रभावी उपचार का मार्ग प्रशस्त कर सकती है, तेल अवीव विश्वविद्यालय ने घोषणा की।

सहकर्मी-समीक्षा पत्रिका नेचर न्यूरोसाइंस में इस सप्ताह प्रकाशित निष्कर्ष, एक पूर्व अज्ञात आणविक तंत्र की पहचान करते हैं जो एएलएस को संचालित करता है और एक संभावित आरएनए-आधारित जीन थेरेपी का प्रदर्शन करता है जो तंत्रिका अध: पतन को रोकने और यहां तक ​​कि क्षतिग्रस्त तंत्रिका कोशिकाओं को पुनर्जीवित करने में सक्षम है।

एएलएस एक प्रगतिशील न्यूरोडीजेनेरेटिव बीमारी है जिसमें मोटर न्यूरॉन्स धीरे-धीरे मर जाते हैं, जिससे मांसपेशियों में कमजोरी, पक्षाघात और अंततः श्वसन विफलता हो जाती है। इस बीमारी का कोई एक ज्ञात कारण नहीं है, लेकिन ऐसा माना जाता है कि यह आनुवंशिक उत्परिवर्तन, पर्यावरणीय कारकों और सेलुलर डिसफंक्शन के संयोजन का परिणाम है।

एएलएस का कोई इलाज नहीं है। उपचार रोग की प्रगति को धीमा करने, लक्षणों को प्रबंधित करने और दवा, शारीरिक, व्यावसायिक और भाषण चिकित्सा के संयोजन के साथ-साथ श्वसन और पोषण संबंधी सहायता के माध्यम से जीवन की गुणवत्ता में सुधार करने पर केंद्रित है।

तेल अवीव विश्वविद्यालय के ग्रे फैकल्टी ऑफ मेडिकल एंड हेल्थ साइंसेज और सागोल स्कूल ऑफ न्यूरोसाइंस में प्रोफेसर एरन पर्लसन की प्रयोगशाला में आयोजित अध्ययन का नेतृत्व एरियल इओनेस्कु और लियोर अंकोल ने वरिष्ठ न्यूरोलॉजिस्ट और शीबा मेडिकल सेंटर में न्यूरोमस्कुलर रोग इकाई के प्रमुख अमीर डोरी के सहयोग से किया था। वीज़मैन इंस्टीट्यूट ऑफ साइंस, नेगेव के बेन-गुरियन विश्वविद्यालय और फ्रांस, तुर्की और इटली के संस्थानों के शोधकर्ताओं ने भी योगदान दिया।

“हमारी खोज महत्वपूर्ण है क्योंकि यह एक नई समझ प्रदान करती है कि एएलएस कैसे शुरू होता है और कैसे आगे बढ़ता है, और यह एक संभावित नई उपचार रणनीति का द्वार खोलता है: मोटर न्यूरॉन्स की रक्षा के लिए जीन थेरेपी के माध्यम से इस खोए हुए आरएनए सिग्नल को बहाल करना,” पर्लसन ने इज़राइल की प्रेस सेवा को बताया।

अनुसंधान प्रोटीन टीडीपी-43 के विषाक्त समुच्चय पर केंद्रित है, जो तंत्रिका कोशिकाओं की युक्तियों पर जमा होते हैं जहां वे मांसपेशियों से मिलते हैं। पर्लसन की टीम ने पता लगाया कि स्वस्थ मांसपेशी कोशिकाएं माइक्रोआरएनए-126 नामक छोटे आरएनए अणु छोड़ती हैं, जो तंत्रिका अंत तक जाते हैं और अत्यधिक टीडीपी-43 को विषाक्त समुच्चय बनाने से रोकते हैं। हालांकि, एएलएस रोगियों में, मांसपेशियां कम माइक्रोआरएनए-126 का उत्पादन करती हैं, जिससे टीडीपी-43 का निर्माण होता है, माइटोकॉन्ड्रिया – कोशिका के ऊर्जा स्रोत – को नुकसान पहुंचाता है और अंततः मोटर न्यूरॉन्स को नष्ट कर देता है।

पर्लसन ने टीपीएस-आईएल को बताया, “इस खोज से एक पूरी तरह से नए तंत्र का पता चला जो तंत्रिकाओं और मांसपेशियों के बीच विशेष संबंध को नियंत्रित करता है।” “ऐसा माना जाता है कि न्यूरोमस्कुलर जंक्शन एएलएस में विफल होने वाली पहली साइटों में से एक है, जिससे पक्षाघात होता है और अंततः मृत्यु हो जाती है। इस तंत्र को समझने से हमें हस्तक्षेप के लिए एक सटीक लक्ष्य मिलता है।”

अध्ययन से पता चला कि स्वस्थ तंत्रिका कोशिकाओं में माइक्रोआरएनए-126 को कम करने से एएलएस जैसा अध:पतन होता है, जबकि एएलएस रोगी-व्युत्पन्न ऊतकों और मॉडल चूहों में माइक्रोआरएनए-126 बढ़ने से टीडीपी-43 का स्तर कम हो जाता है, न्यूरॉन अध:पतन रुक जाता है और यहां तक ​​कि तंत्रिका पुनर्जनन को बढ़ावा मिलता है। पर्लसन ने कहा, “माइक्रोआरएनए-126 जोड़ने से एएलएस द्वारा क्षतिग्रस्त न्यूरॉन्स को बचाया जाता है और न्यूरोमस्कुलर जंक्शन के अध: पतन को रोका जाता है।”

अगली चुनौती इस खोज को मानव उपचार में तब्दील करना है।

“हमारा अगला लक्ष्य पूरे शरीर में miR-126 पहुंचाने का एक सुरक्षित और प्रभावी तरीका विकसित करना है, संभावित रूप से AAV जैसे वायरल वैक्टर का उपयोग करना, जो पहले से ही FDA-अनुमोदित हैं और प्रारंभिक नैदानिक ​​​​परीक्षणों के लिए तेज़ मार्ग प्रदान कर सकते हैं। हम इन डिलीवरी प्लेटफार्मों में अनुभवी कंपनियों के साथ सहयोग करने की योजना बना रहे हैं। मुख्य चुनौतियां न्यूरोमस्कुलर जंक्शन तक कुशल डिलीवरी प्राप्त करना, सुरक्षा सुनिश्चित करना और मानव उपयोग के लिए उत्पादन बढ़ाना होगा,” पर्लसन ने टीपीएस-आईएल को बताया।

उन्होंने कहा कि निष्कर्ष अन्य समान बीमारियों के इलाज के लिए दरवाजे खोल सकते हैं।

“हमने पाया कि miR-126 न केवल न्यूरोमस्कुलर जंक्शन के स्वास्थ्य का समर्थन करता है, बल्कि एक्सोन विकास और मांसपेशियों में इसके संक्रमण को भी बढ़ावा देता है। इसका मतलब है कि तंत्रिका-मांसपेशियों के कनेक्शन को नुकसान पहुंचाने वाली अन्य स्थितियां – जैसे न्यूरोमस्कुलर जंक्शन विकार, चोटें, या अन्य न्यूरोडीजेनेरेटिव रोग – भी इस दृष्टिकोण से लाभान्वित हो सकते हैं। इन विकृति में इसकी क्षमता की पुष्टि करने के लिए आगे के शोध की आवश्यकता होगी, “उन्होंने टीपीएस-आईएल को विशेष रूप से बताया।

निष्कर्ष डॉक्टरों को गंभीर तंत्रिका क्षति होने से पहले एएलएस का पता लगाने में मदद कर सकते हैं, और दवाओं या बायोलॉजिक्स के विकास का मार्गदर्शन कर सकते हैं जो माइक्रोआरएनए-126 स्तर को बढ़ावा देते हैं या इसके प्रभावों की नकल करते हैं। यह समझना कि मांसपेशी-से-तंत्रिका आरएनए सिग्नलिंग प्रोटीन एकत्रीकरण को कैसे नियंत्रित करती है, अल्जाइमर रोग जैसे विषाक्त प्रोटीन निर्माण से जुड़ी अन्य बीमारियों के उपचार की भी जानकारी दे सकती है।

पर्लसन ने कहा, “हमारे निष्कर्ष एक ऐसी थेरेपी विकसित करने की दिशा में एक स्पष्ट मार्ग प्रदान करते हैं जो दुनिया भर में लाखों रोगियों और उनके परिवारों के लिए आशा ला सकती है।” (एएनआई/टीपीएस)

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