क्लिनिकल परीक्षण के नतीजे बताते हैं कि एक बार की जीन थेरेपी 62% ‘खराब’ कोलेस्ट्रॉल को कम कर सकती है

द न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन में प्रकाशित चरण 1 बी क्लिनिकल परीक्षण के परिणामों के अनुसार, हाइपरकोलेस्ट्रोलेमिया के इलाज के लिए एक बार की जीन थेरेपी रक्त में 62 प्रतिशत ‘खराब’ कोलेस्ट्रॉल को कम कर सकती है, जिसमें समय के साथ कमी बनी रहती है।

एक बयान में कहा गया है कि अमेरिका स्थित फार्मास्युटिकल और बायोटेक्नोलॉजी दिग्गज एली लिली एंड कंपनी द्वारा विकसित, VERVE-102 एक प्रायोगिक जीन थेरेपी है जो लीवर में ‘पीसीएसके9’ जीन को स्थायी रूप से बंद करके काम करती है और कम घनत्व वाले लिपोप्रोटीन कोलेस्ट्रॉल (एलडीएल-सी) के रक्त स्तर को कम करती है।

‘हार्ट-2’ परीक्षण के अंतरिम विश्लेषण में विषमयुग्मजी पारिवारिक हाइपरकोलेस्ट्रोलेमिया (HeFH) या समयपूर्व कोरोनरी धमनी रोग (CAD) से पीड़ित 35 वयस्कों के डेटा को देखा गया।

बयान में कहा गया है, “हार्ट-2 अध्ययन में, VERVE-102 के एक एकल अंतःशिरा जलसेक के परिणामस्वरूप पीसीएसके9 प्रोटीन के प्रसार में सार्थक कमी आई और सभी मूल्यांकन किए गए खुराक स्तरों पर एलडीएल-सी में कमी आई।”

इसमें कहा गया है, “35 प्रतिभागियों के इस अंतरिम विश्लेषण में, VERVE-102 की एक खुराक के परिणामस्वरूप PCSK9 में खुराक पर निर्भर औसत में 51 प्रतिशत से 88 प्रतिशत तक की कमी आई, जो क्रमशः सबसे कम 0.3 मिलीग्राम प्रति किलोग्राम खुराक से उच्चतम 1.0 मिलीग्राम प्रति किलोग्राम खुराक तक थी।”

कंपनी ने कहा, एलडीएल-सी में अनुरूप औसत कटौती 0.3 मिलीग्राम प्रति किलोग्राम की खुराक के लिए नौ प्रतिशत से लेकर 44 प्रतिशत (0.45 मिलीग्राम प्रति किलोग्राम खुराक), 51 प्रतिशत (0.8 मिलीग्राम प्रति किलोग्राम खुराक) से लेकर 62 प्रतिशत (1.0 मिलीग्राम प्रति किलोग्राम खुराक) तक थी।

बार्ट्स हेल्थ एनएचएस ट्रस्ट के हृदय रोग विशेषज्ञ और यूनिवर्सिटी कॉलेज लंदन में कार्डियोलॉजी के प्रोफेसर रियाज एस पटेल ने कहा, “ये शुरुआती डेटा हमें उत्साहजनक सबूत देते हैं कि पीसीएसके9 का विवो बेस संपादन एक बार के उपचार के साथ पर्याप्त और टिकाऊ एलडीएल-सी कमी प्राप्त करने के लिए एक नया दृष्टिकोण प्रदान कर सकता है।”

पटेल ने कहा कि बढ़े हुए एलडीएल-सी वाले कई मरीज़ आज उपलब्ध दवाओं के साथ चल रहे प्रयासों के बावजूद निरंतर नियंत्रण हासिल करने के लिए संघर्ष करते हैं, जिससे उन्हें हृदय संबंधी घटनाओं का महत्वपूर्ण खतरा होता है।

पटेल ने कहा, “कोरोनरी धमनी रोग अभी भी दुनिया भर में मौत के प्रमुख कारणों में से एक है, नए दृष्टिकोण की आवश्यकता वास्तविक है।”

बयान के अनुसार, जीन थेरेपी, VERVE-102, सभी खुराक स्तरों पर अच्छी तरह से सहन की गई, जिसमें उपचार से संबंधित कोई गंभीर प्रतिकूल घटना नहीं हुई और कोई खुराक-सीमित विषाक्तता की सूचना नहीं मिली।

इसमें कहा गया है कि प्रतिकूल घटनाओं में निम्न-श्रेणी के जलसेक से संबंधित प्रतिक्रियाएं और थकान शामिल हैं।

लिली के वरिष्ठ उपाध्यक्ष और वर्व थेरेप्यूटिक्स के सह-संस्थापक शेखर काथिरेसन ने कहा, “हार्ट-2 के परिणाम प्रारंभिक नैदानिक ​​​​साक्ष्य प्रदान करते हैं कि वीईआरवीई-102 की एक खुराक पीसीएसके9 कार्डियोप्रोटेक्टिव वेरिएंट के एलडीएल-सी कम करने वाले प्रभावों की नकल कर सकती है, जो संभावित रूप से कार्डियोवैस्कुलर देखभाल को क्रोनिक प्रबंधन से एक बार के उपचार में बदल सकती है।”

लिली की योजना इस वर्ष के अंत तक VERVE-102 के चरण 2 नैदानिक ​​अध्ययन में नामांकन शुरू करने की है।